点击右上角微信好友

朋友圈

请使用浏览器分享功能进行分享

正在阅读:抗癫痫药有望用于治疗遗传性共济失调
首页> 科技频道> 综合新闻 > 正文

抗癫痫药有望用于治疗遗传性共济失调

来源:科技日报2021-02-24 09:16

调查问题加载中,请稍候。
若长时间无响应,请刷新本页面

  ◎记者 谢开飞 通讯员 汪雪坤

  2月11日,一项在国际顶级期刊《国家科学评论》发表的研究发现,丙戊酸这一抗癫痫老药,有着新的功能。

  该成果来自厦门大学细胞应激国家重点实验室、厦门大学医学院神经科学研究所王鑫教授课题组,研究人员通过系列研究,证实了临床抗癫痫药丙戊酸,可大幅改善一种新型共济失调与小脑萎缩疾病,该发现具有较强的临床转化应用价值,有望填补遗传性共济失调治疗领域的空白。

  遗传性共济失调尚无特效药

  共济失调是一类神经系统症状,临床表现为步态不稳和平衡感丧失。其中,过量饮酒会引发共济失调症状,属于获得性共济失调,这类状况一般不需治疗即可缓解或痊愈。

  “另外一大类属于遗传性共济失调,由先天基因突变导致,临床表现各异、病死率和病残率较高,约占神经系统遗传性疾病的10%—15%,目前尚无特效药,此病的治疗仍为世界难题。”王鑫介绍。

  2015年《自然-遗传学》杂志报道了一种新型遗传性共济失调“SCAR20”,王鑫也是这篇文章的共同作者。“SCAR20”病例家庭主要为近亲结婚,患者呈现早发性小脑萎缩、严重的运动失衡和智力障碍,生活无法自理,寿命也大大缩短。由于缺乏特效药,临床医生对此束手无策。为此,2015年王鑫开始着手对“SCAR20”进行研究。

  由于病人样品较难获取,研究团队首先构建了“SCAR20”模型小鼠,行为学分析确认小鼠存在渐进性共济失调和小脑萎缩,这和临床病人十分相像,适合用于后续机制和药物评价的研究。

  老药新用恢复神经细胞功能

  通过解剖,研究人员证实是浦肯野细胞的大量死亡引起了病人的小脑萎缩和共济失调。

  浦肯野细胞是脊椎动物脑内体积最大的神经元之一,是控制机体运动协调的重要细胞类型,其功能受损通常会导致共济失调。

  那么,浦肯野细胞是如何死亡的?“引起细胞死亡的因素无外乎内因和外因两种,通过深入研究,我们发现浦肯野细胞内的线粒体功能存在明显缺陷。”王鑫说,作为细胞的“能量工厂”,线粒体对维持细胞存活至关重要,一旦其受损,则会对细胞产生致命性打击。

  为了能找到治疗“SCAR20”的药物,研究人员利用小鼠模型对临床上几种有潜在治疗作用的药物进行了筛选。经过多次尝试,他们发现丙戊酸对“SCAR20”小鼠具有显著的作用。在给予模型小鼠持续1个月的丙戊酸治疗后,小鼠的共济失调表型得到了大幅度改善(改善率74%),浦肯野细胞死亡被显著遏制(遏制率52%),神经炎症明显减弱,同时线粒体运输和功能也得到一定恢复。

  “受到丙戊酸在‘SCAR20’模型小鼠上良好治疗效果的鼓舞,我们渴望将其尽快推向临床,实现丙戊酸‘老药新用’的使命,让‘SCAR20’患者早日受益。”王鑫透露说,下一步,团队将探索丙戊酸是否适用于其他类型的遗传性共济失调,以明确丙戊酸在治疗其他类型的共济失调方面是否有更大的潜力。

[ 责编:武玥彤 ]
阅读剩余全文(

相关阅读

您此时的心情

光明云投
新闻表情排行 /
  • 开心
     
    0
  • 难过
     
    0
  • 点赞
     
    0
  • 飘过
     
    0

视觉焦点

  • 开在长城上的“铿锵玫瑰”

  • “三八节”的“红色之旅”

独家策划

推荐阅读
3月7日,在全国政协十三届四次会议第二场“委员通道”上,全国政协委员、中国科学院微电子研究所研究员周玉梅表示:“我国芯片制造企业、封装企业,已经进入全球同行业的前十。
2021-03-08 11:15
以卫星互联网关键技术攻关与改变传统卫星制造模式,推动形成卫星快速设计制造一体化能力服务国家卫星互联网“新基建”的建设需求。
2021-03-08 10:09
2019年,我国首个空间太阳能电站实验基地在重庆启动建设,名为“逐日工程”的空间太阳能电站系统项目也在西安电子科技大学启动。
2021-03-08 09:56
焦开河表示,兵器工业集团未来要按照“北斗+”“+北斗”的模式,更好地赋能国防现代化和经济社会发展,助力实现2035年建成更加泛在、更加融合、更加智能的综合时空体系发展目标。
2021-03-08 09:53
国家重点研发计划“深海和极地关键技术与装备”重点专项2021年度项目申报指南(征求意见稿)提到了北极航道通信导航保障关键技术研究与系统研发。
2021-03-08 09:52
在中国核动力研究设计院,高通量工程试验堆也遇到同样的困扰,“运行经费不足,不仅影响了科研效率,也影响了运维队伍的稳定。
2021-03-08 09:50
日前,薛建辉提出建设“长江经济带水生态环境保护与修复国家技术创新中心”的提案,并立即得到崔向群、贺云翱、宋青、秦叔逵4位委员的附议。
2021-03-08 09:49
微波雷达是“千里眼”,也是“顺风耳”,既提供超高精度多维测量信息,又可实现两个航天器之间的双向通信,使交会对接更精准、更可靠,确保一次成功、万无一失。
2021-03-08 09:48
石墨是现代工业重要的基础性原料。建议加强石墨资源战略性储备,加大研发投入与攻关,助力我国从石墨矿产大国到石墨产业大国的转变。
2021-03-08 09:46
在给予研究单位竞争性经费的基础上,按一定比例拨付长期稳定支持的科研经费,用以解决需长期研究的重大基础性问题。
2021-03-08 09:45
和壁画一样,青铜器、纸质文物劣化的情形也千差万别,这背后的微观机理和环境作用机制都需要进一步挖掘分析。
2021-03-08 09:43
“目前有些大企业依靠其产品或服务,积累了大量数据资源。”伊彤强调,各级检察院应着力完善公益诉讼制度,进一步明确对数据和个人信息侵权的公益诉讼制度的立法确认和司法保障等。
2021-03-08 09:40
两会前夕,全国人大代表、泰安市农科院食用菌研究所所长孔怡经常到七千米之外的岳庄村转转。
2021-03-08 09:39
欧洲市场去年纯电车销量140万,超过中国,其密集的充电桩功不可没。
2021-03-08 09:37
网络世界的多元参与和自主互动的特性,对网络活动参与主体的自律性提出了更高要求,整治恶意营销也是如此。
2021-03-08 09:36
\科技部部长王志刚7日在参加全国政协十三届四次会议的民盟界别协商会时表示,去年我国基础研究占全社会研发总经费的比重首次超过6%,这一比例此前多年徘徊在5%左右。
2021-03-08 09:34
海报读懂政府工作报告中的“科技创新”。
2021-03-05 19:16
国产大型水陆两栖飞机AG600再传好消息。航空工业相关负责人表示,AG600飞机已全面进入投水功能验证阶段,并将于年内完成投水灭火试验。
2021-03-05 14:35
党的十九届五中全会提出,要“强化企业创新主体地位,促进各类创新要素向企业集聚”,同时要求“加快数字化发展”,建设“数字中国”。
2021-03-05 14:29
2021年中央一号文件明确,加强农业种质资源保护开发利用,加快第三次农作物种质资源、畜禽种质资源调查收集,加强国家作物、畜禽和海洋渔业生物种质资源库建设。
2021-03-05 14:28
加载更多